Hydroxycarbamide plus aspirine bij essentiële trombocytemie zonder hoogrisicokenmerken?

Bij patiënten van 40 tot 59 jaar met essentiële trombocytemie zonder hoogrisicofactoren voor trombose of extreme trombocytose, leidt toevoeging van hydroxycarbamide aan aspirine niet tot minder vasculaire events of transformatie naar myelofibrose of leukemie, zo blijkt uit resultaten van de PT-1 intermediate-risk trial.

Cytoreductieve therapie heeft een positief effect bij patiënten met essentiële trombocytemie (ET) en een hoog risico op trombose. De waarde van deze behandeling bij patiënten zonder hoogrisicokenmerken is echter nog onbekend. In deze gerandomiseerde open-labeltrial werd het effect van hydroxycarbamide plus aspirine vergeleken met dat van alleen aspirine bij patiënten met ET in de leeftijdscategorie 40 tot 59 jaar zonder hoogrisicofactoren. Het betrof patiënten uit 140 ziekenhuizen in het VK, Ierland, Australië, Frankrijk en Nieuw Zeeland, die voldeden aan de Polycythemia Vera Study Group-criteria voor ET en geen voorgeschiedenis hadden van ischemie, trombose, embolie, bloeding, extreme trombocytose (trombocytenaantal ≥ 1.500 × 109/l), hypertensie of diabetes waarvoor behandeling nodig was.

In totaal werden 382 patiënten 1:1 gerandomiseerd tussen hydroxycarbamide (0,5 tot 2 gram per dag) plus aspirine (75 mg 1 dd; 100 mg in Australië) of aspirine alleen. Het samengestelde primaire eindpunt was de tijd tot de patiënt overleed als gevolg van trombose of een bloeding, of een ernstige bloeding of trombotisch event had. Secundaire eindpunten waren de tijd tot een eerste arteriële of veneuze trombose, eerste ernstige bloeding, overlijden, incidentie van transformatie naar myelofibrose (MF), acute myeloïde leukemie (AML), myelodysplasie (MDS) of polycythaemia vera (PV) en de door de patiënt gerapporteerde kwaliteit van leven.

Geen verschil
Na een mediane follow-upperiode van 73 maanden en een totale follow-up van 2.373 patiëntjaren werd geen significant verschil tussen de groepen waargenomen in het bereiken van het primaire eindpunt (11 events in elke groep; odds ratio 0,98; 95%-BI 0,42 tot 2,25; p = 1,0). De incidentie van significante vasculaire events was laag met 0,93 per 100 patiëntjaren (95%-BI 0,61 tot 1,41). Er was geen significante associatie tussen het bereiken van het primaire eindpunt en de aanwezigheid van JAK2-, CALR– of MPL-mutaties, leeftijd, geslacht of bloedwaarden bij diagnose. Ook werden geen verschillen waargenomen in de totale overleving; het samengestelde eindpunt van transformatie naar MF, AML of MDS; in bijwerkingen of patiëntgerapporteerde kwaliteit van leven. De auteurs concluderen dan ook dat patiënten tussen de 40 en 59 jaar zonder andere klinische indicaties voor behandeling met een trombocytenaantal < 1.500 × 109/l geen cytoreductieve therapie zouden moeten krijgen.


  • Bronverwijzing
    1. Godfrey AL, Campbell PJ, MacLean C, et al. Hydroxycarbamide Plus Aspirin Versus Aspirin Alone in Patients With Essential Thrombocythemia Age 40 to 59 Years Without High-Risk Features. J Clin Oncol. 2018:JCO2018788414. [Epub ahead of print]

U heeft nog enkele gratis artikelen binnen hematologie. Maak uw account aan om ongelimiteerd te lezen.